特定医療費（指定難病）の医療費助成制度

FGF23関連低リン血症性くる病・骨軟化症は医療費助成の対象となる「指定難病」です

平成27年1月1日から施行された難病法(難病の患者に対する医療等に関する法律)で指定された病気(指定難病) と診断され、病状の程度が一定程度*以上の場合に医療費助成を受けられます。*「一定程度」とは、個々の指定難病の特性に対して、日常生活または社会生活に支障があると医学的に判断される程度とされます。

FGF23関連低リン血症性くる病・骨軟化症は、「ビタミンD抵抗性くる病/骨軟化症（指定難病238）※」に含まれ、国の難病法で定める「指定難病」に該当し、重症度分類で「中等症」以上の患者さんが助成の対象となります。

「重症度分類」は、都道府県・指定都市から指定を受けた難病指定医の診断により決定されます。助成を受けることで、月額の医療費（自己負担分）が自己負担上限額まで達したときに上限を超えた分を支払わなくてよくなります。

重症度分類

下記を用いて中等症以上を対象とする。

難病情報センターホームページ（https://www.nanbyou.or.jp/entry/4559、2024年1月現在）から引用

また、疾患の重症度分類が「軽症」にとどまる患者さんでも、高額な医療を継続する必要があるときには助成の対象になる場合があります（軽症高額該当）。具体的には医療費の総額が33,330円を超える月が年間3回以上ある場合です。基準を満たした日の翌日以降にかかった医療費が対象となります。

厚生労働省「改正難病法及び改正児童福祉法の成立、施行について」（https://www.mhlw.go.jp/content/10905000/001118841.pdf、2023年10月1日施行）などを基に作成

※この病気の別名又はこの病気に含まれる、あるいは深く関連する病名¹⁾

• 原発性低リン血症性くる病
• 低リン血症性くる病/骨軟化症
• FGF23関連低リン血症性くる病/骨軟化症
• X染色体連鎖性低リン血症性くる病/骨軟化症

医療費の助成を受けるには申請が必要です

指定難病の医療費助成を受けるためには、必要な書類を準備して、都道府県・指定都市に申請が必要です。申請後に行われる審査で認定されれば、「特定医療費（指定難病）受給者証」（以下、医療受給者証）と「自己負担上限額管理票」が交付されます。前者は助成を受けるために、後者は月額の自己負担上限額を管理するために必要です。両方とも指定医療機関を受診するたびに窓口へ提出します。

難病情報センターホームページ（https://www.nanbyou.or.jp/entry/5460、2024年1月現在）を基に作成

難病指定医が作成した診断書とその他の必要書類を準備し、お住まいの都道府県もしくは指定都市の保健センターなどの担当窓口に提出しましょう。

必要書類は以下の1.~6.です。その他の書類提出を求められるケースもあります。

• 特定医療費の支給認定申請書（自治体のホームページや保健所等で入手）
• 診断書（臨床調査個人票）
• 世帯全員の住民票
• 世帯の所得を確認できる書類（市町村民税（非）課税証明書等）（世帯全員分が必要）
• 健康保険証の写し
• 同意書（医療保険の所得区分確認の際に必要）

難病指定医および指定医療機関は担当窓口にお問い合わせいただくか、難病情報センターホームページの「難病指定医療機関・難病指定医のご案内」（https://www.nanbyou.or.jp/entry/5690、2024年1月現在）で検索することもできます。

自己負担上限額が設定されます

指定難病の医療費の自己負担割合は2割になります。もともと自己負担割合が1割の患者さんについては変更ありません。

医療費助成を受ける患者さんには、世帯の所得に応じた月ごとの医療費の自己負担上限額が設定されます。同じ月に複数の指定医療機関で利用した医療費（入院・外来・薬代・訪問看護の自己負担）を合算し、月額の自己負担上限額まで達したときは、上限を超えた分の医療費を負担する必要がなくなります。

厚生労働省「難病の患者に対する医療等に関する法律説明資料」（https://www.mhlw.go.jp/file/05-Shingikai-10901000-Kenkoukyoku-Soumuka/0000052488_1.pdf、2024年1月現在）を基に作成

一般の患者さん（3割負担）と助成を受けた患者さん（「一般所得Ⅱ」かつ「一般」に該当）の比較（月額）

高額療養費について詳しくは「高額療養費制度」をご覧ください。

自己負担上限額の管理には「自己負担上限額管理票」を提示しましょう

月ごとの自己負担上限額の管理は「自己負担上限額管理票」で行います。

受診する際に指定医療機関の窓口で管理票を提出すると、その医療機関に支払った額を記入してもらえます。窓口に支払った累積額が自己負担上限額に達した場合は医療機関に確認してもらえば、自己負担上限額を超えた医療費を負担する必要はありません。

小児慢性特定疾病医療費助成制度

児童福祉法に基づいて、家庭の医療費の負担軽減を図るため、小児慢性特定疾病(以下4項目の全要件を満たし、厚生労働大臣が定めるもの)と診断された患児を対象として、その医療費の自己負担分の一部が助成されます。

• 慢性に経過する疾病であること
• 生命を長期に脅かす疾病であること
• 症状や治療が長期にわたって生活の質を低下させる疾病であること
• 長期にわたって高額な医療費の負担が続く疾病であること

※18歳未満が対象ですが、18歳到達時点に対象で、かつ、18歳到達後も引き続き治療が必要と認められる場合には、20歳未満も対象となります。

FGF23関連低リン血症性くる病・骨軟化症は、「小児慢性特定疾病(告示番号77；病名81. ビタミンD抵抗性骨軟化症、告示番号16；病名82. 原発性低リン血症性くる病)」に該当します。

助成を受けられる基準は疾患ごとに設けられていて、FGF23関連低リン血症性くる病・骨軟化症では下記の対象基準を満たし、治療で補充療法、機能抑制療法その他の薬物療法を行っている場合で、ビタミンＤの維持療法を行っている場合も対象となります^2)-3)。

ビタミンD抵抗性骨軟化症の対象基準

小児慢性特定疾病情報センターホームページ（https://www.shouman.jp/disease/instructions/05_36_081/、2024年1月現在）から引用

原発性低リン血症性くる病の対象基準

小児慢性特定疾病情報センターホームページ（https://www.shouman.jp/disease/instructions/05_37_082/、2024年1月現在）から引用

医療費の助成を受けるために申請しましょう

小児慢性特定疾病の医療費助成を受けるためには申請が必要です。申請後に行われる審査で認定されれば、「小児慢性特定疾病医療費受給者証」と「自己負担額上限額管理票」が交付されます。前者は助成を受けるために、後者は月額の自己負担上限額を管理するために必要です。両方とも指定医療機関を受診する際に窓口へ提出します。医師が小児慢性特定疾病の基準を満たしていると診断した時点から、医療費助成の対象となります。申請日からさかのぼれるのは原則1か月（※）ですので、診断されたら速やかに申請しましょう。

※診断日から1か月以内に申請を行わなかったことについてやむを得ない理由（診断書の作成に期間を要した、入院その他緊急の治療が必要だったなど）があるときは、最長3か月まで延長が認められます。

厚生労働省「改正難病法及び改正児童福祉法の成立、施行について」（https://www.mhlw.go.jp/content/10905000/001118841.pdf、2023年10月1日施行）を基に作成

申請の流れおよび必要な書類について

小児慢性特定疾病情報センターホームページ（https://www.shouman.jp/assist/process/、2024年1月現在）を基に作成⁴⁾

指定小児慢性特定疾病医療機関を受診して該当する疾患と診断された後に、小児慢性特定疾病指定医に医療意見書を記載してもらいます。医療意見書および必要書類を準備の上、お住まいの都道府県もしくは指定都市・中核市の窓口に提出しましょう。

必要書類はお住まいの自治体によって異なる場合がありますので、担当窓口にご確認ください。担当窓口は小児慢性特定疾病情報センターホームページ（https://www.shouman.jp/support/prefecture/、2024年1月現在）の「自立支援/相談窓口」ページで確認することができます。指定小児慢性特定疾病医療機関および特定疾病指定医についても、担当窓口にお問い合わせください。自治体のホームページに掲載されているケースもあります。

自己負担上限額が設定されます。

小児慢性特定疾病の医療費の自己負担割合は2割になります。医療費助成を受ける患者さんには、世帯の所得に応じた月ごとの医療費の自己負担上限額が設定されます。同じ月に複数の指定医療機関で利用した医療費（入院・外来・薬代・訪問看護の自己負担）を合算し、月額の自己負担上限額まで達したときは、上限を超えた分の医療費を負担しなくてよくなります。

小児慢性特定疾病情報センターホームページ（https://www.shouman.jp/assist/expenses、2024年1月現在）から引用⁵⁾

一般の患者さん（3割負担）と助成を受けた患者さん（8歳、「一般所得Ⅱ」かつ「一般」に該当）の比較

高額療養費について詳しくは「高額療養費制度」をご覧ください。

自己負担上限額の管理には「自己負担上限額管理票」を提示しましょう

月ごとの自己負担上限額の管理は「自己負担上限額管理票」で行います。

受診する際に指定医療機関の窓口で管理票を提出すると、その医療機関に支払った額を記入してもらえます。窓口に支払った累積額が自己負担上限額に達した場合は医療機関に確認してもらえば、自己負担上限額を超えた医療費を負担する必要はありません。

高額療養費制度

医療機関や薬局の窓口への支払いが、ひと月（月の初めから終わりまで）で上限額を超えた場合に、その超えた金額を支給する制度です。この制度は同じ月であれば、別の医療機関などでの自己負担を合算することができます。1つの医療機関での自己負担が上限額に達していなくても、合算額が上限額を超えれば支給対象となります。上限額は年齢（69歳以下または70歳以上）や患者さんの所得によって異なります。

上下とも厚生労働省ホームページ（https://www.mhlw.go.jp/content/000333279.pdf、2024年1月現在）から引用

高額療養費の支給例を紹介します。

厚生労働省ホームページ（https://www.mhlw.go.jp/content/000333279.pdf、2024年1月現在）を基に作成

「限度額適用認定証」を利用すれば、窓口での支払いが軽くなります

高額療養費制度では、いったん窓口で医療費を支払ったあとで申請し、上限額を超えた金額が払い戻されます。ただ、入院などのため、窓口で支払う医療費が高くなって困ることもあるかと思います。そのようなときは、「限度額適用認定証」を保険証とあわせて医療機関の窓口に事前提示することで、窓口で支払う1か月分の医療費が上限額までとなります。ただし、同じ月に入院や外来など複数受診がある場合は、別に高額療養費制度の申請が必要となることがあります。また、差額ベッド代や入院時の食事代は対象外です。

限度額適用認定証を利用するためには、ご自身が加入する健康保険組合などの公的医療保険から申請書を入手し、書類を公的医療保険の担当宛てに提出する必要がありますので注意してください。

限度額適用認定証の有効期限は、申請書を受け付けた月の初日（資格を取得した月の場合は、資格取得日）から最長で1年間となります。

ちなみに、70歳以上の方で上限区分の適用区分が以下に当てはまる方は、保険証と限度額適用認定証に加え、高齢受給者証の計3点を医療機関の窓口に提示することで自己負担限度額までの支払いとなります。適用区分が現役並みで年収約1,160万円以上の方もしくは一般の方は、限度額適用認定証は発行されませんのでご注意ください。

• 現役並みで年収約370万円～約770万円
• 現役並みで年収約770万円～約1,160万円

さらに負担を軽減できる仕組みも

高額療養費制度の上限額に達する回数が過去12か月以内に3回以上あった場合は、4回目から「多数回」に該当し、4回目以降の上限額が下がります。

厚生労働省ホームページ（https://www.mhlw.go.jp/content/000333279.pdf、2024年1月現在）から引用

このほか同じ世帯で同じ医療保険に加入している方がいる場合、窓口で支払った自己負担額を1か月単位で合算することができます（世帯合算）。合算額が限度額を超えれば、支給対象となります（69歳以下の方の受診の場合は、2万1千円以上の自己負担のみ合算します）。

高額療養費制度の支給申請は加入している公的医療保険へ

高額療養費の支給を希望する患者さんは、ご自身が加入する健康保険組合などの公的医療保険に、支給申請書を提出または郵送しましょう。場合によっては病院などの領収書の添付が必要となることもあります。

また、自動的に高額療養費を口座に振り込んだり、支給対象であることを知らせてくれる公的医療保険もあります。ご自身がどの医療保険に加入しているかは、保険証で確認できます。